{"id":43051,"date":"2025-05-06T08:15:51","date_gmt":"2025-05-06T08:15:51","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/?p=43051"},"modified":"2025-05-19T11:55:22","modified_gmt":"2025-05-19T11:55:22","slug":"crispr-tirando-del-hilo-de-las-tijeras-moleculares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/crispr-tirando-del-hilo-de-las-tijeras-moleculares\/","title":{"rendered":"CRISPR: tirando del hilo de las tijeras moleculares"},"content":{"rendered":"\t\t<div data-elementor-type=\"wp-post\" data-elementor-id=\"43051\" class=\"elementor elementor-43051\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-e5e108d elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"e5e108d\" data-element_type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-7aac84d\" data-id=\"7aac84d\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-8e2472f elementor-widget elementor-widget-image\" data-id=\"8e2472f\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"image.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t<style>\/*! 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Pues parece que ese mundo est\u00e1 cada vez m\u00e1s cerca gracias a la t\u00e9cnica CRISPR. Su uso cl\u00ednico como cura de la anemia falciforme fue aprobado por el organismo regulador responsable en Reino Unido a finales de 2023 y su hom\u00f3logo en Estados Unidos lo decidir\u00e1 en breve.<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400\">Para que entend\u00e1is el impacto social y biom\u00e9dico os pongo en contexto. La anemia falciforme es una enfermedad gen\u00e9tica que provoca que los gl\u00f3bulos rojos tengan forma de huso y puedan bloquear los vasos sangu\u00edneos ocasionando mucho dolor y, en ocasiones, la muerte. Victoria Gray, mujer joven, de 30 y tantos, y enferma de anemia falciforme, gracias a la edici\u00f3n gen\u00e9tica mediada por CRISPR es, hoy en d\u00eda, una persona sana. Pero hasta llegar a este punto se ha recorrido, en relativamente poco tiempo, un camino lleno de grandes hitos.\u00a0<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400\">Los primeros esbozos de esta t\u00e9cnica se remontan a la d\u00e9cada de los 80 cuando se descubrieron unas repeticiones palindr\u00f3micas de secuencias cortas de ADN (las repeticiones palindr\u00f3micas son secuencias de ADN id\u00e9nticas cuando se leen de izquierda a derecha y de derecha a izquierda) agrupadas y espaciadas regularmente en el genoma de bacterias. A las mismas se las conoce por su acr\u00f3nimo en ingl\u00e9s, CRISPR. Francisco Mojica, un cient\u00edfico espa\u00f1ol que trabajaba en la Universidad de Alicante, fue de los primeros cient\u00edficos en dar cuenta de ello. Sin embargo, en ese momento no pod\u00eda ni imaginar el alcance de su potencial como la herramienta de edici\u00f3n gen\u00e9tica de precisi\u00f3n que ha demostrado ser. En 2012, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna describieron c\u00f3mo utilizar este sistema para editar genes de manera espec\u00edfica en una amplia variedad de organismos, incluyendo c\u00e9lulas humanas. Esto las hizo valedoras del Premio Nobel en Qu\u00edmica en 2020. En la actualidad el n\u00famero de ensayos cl\u00ednicos empleando CRISPR es enorme.<\/span><\/p><p><a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/wp-content\/uploads\/sites\/62\/2025\/05\/image-18.jpg\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><img decoding=\"async\" loading=\"lazy\" class=\"alignnone size-full wp-image-43055\" src=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/wp-content\/uploads\/sites\/62\/2025\/05\/image-18.jpg\" alt=\"\" width=\"1024\" height=\"768\" srcset=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/wp-content\/uploads\/sites\/62\/2025\/05\/image-18.jpg 1024w, https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/wp-content\/uploads\/sites\/62\/2025\/05\/image-18-300x225.jpg 300w, https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/wp-content\/uploads\/sites\/62\/2025\/05\/image-18-768x576.jpg 768w, https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/wp-content\/uploads\/sites\/62\/2025\/05\/image-18-375x281.jpg 375w, https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/wp-content\/uploads\/sites\/62\/2025\/05\/image-18-750x563.jpg 750w, https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/wp-content\/uploads\/sites\/62\/2025\/05\/image-18-108x81.jpg 108w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/a><\/p><p><span style=\"font-weight: 400\">Pero, \u00bfqu\u00e9 es realmente la t\u00e9cnica CRISPR? Si quisi\u00e9ramos contestar esta pregunta en pocas palabras dir\u00edamos que es un m\u00e9todo de edici\u00f3n gen\u00e9tica. Para que nos entendamos, si nuestro genoma fuera un texto, <\/span><b><i>CRISPR ser\u00eda la herramienta que nos permitir\u00eda modificarlo de forma precisa.<\/i><\/b><span style=\"font-weight: 400\"> Nos permitir\u00eda quitar lo que no queremos y reemplazarlo por informaci\u00f3n deseada exactamente d\u00f3nde queremos. Lo cre\u00e1is o no, esta herramienta de edici\u00f3n tan sofisticada no es producto de la inteligencia humana; la hemos copiado de las bacterias. Estas la utilizan de manera natural a modo de sistema inmune frente a pat\u00f3genos, fundamentalmente virus. Cuando las bacterias se exponen a una infecci\u00f3n y logran superarla, como resultado interiorizan secuencias cortas del genoma del pat\u00f3geno en el suyo propio distribuy\u00e9ndolas agrupadas de manera repetitiva y con un espaciado espec\u00edfico: las secuencias CRISPR. A partir de ellas se formar\u00e1n mol\u00e9culas de ARN que se asocian a unas prote\u00ednas que se llaman Cas, y que son capaces de cortar DNA: las tijeras moleculares. Estas tijeras son realmente precisas porque utilizan la mol\u00e9cula de ARN como gu\u00eda para buscar en el genoma, por complementariedad, el sitio donde deben cortar. Esto les sirve a las bacterias de memoria inmune y, ante un nuevo encuentro con el mismo pat\u00f3geno, el sistema CRISPR\/Cas ser\u00eda capaz de identificar las secuencias compartidas en el genoma del pat\u00f3geno y hacerlas a\u00f1icos.<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400\">Cuando la comunidad cient\u00edfica fue capaz de ver el potencial de esta estrategia bacteriana aplicada a la edici\u00f3n gen\u00e9tica precisa, en cualquier secuencia, en cualquier organismo, dedic\u00f3 sus esfuerzos a piratear el sistema CRISPR-Cas y ponerlo al servicio de la ciencia. Para ello tomaron los elementos claves: la prote\u00edna Cas y una mol\u00e9cula de ARN gu\u00eda con una secuencia dise\u00f1ada para buscar una regi\u00f3n del genoma espec\u00edfica. Con ello, las tijeras moleculares de alta precisi\u00f3n, son dirigidas a la zona espec\u00edfica donde se quiere editar el genoma y cortan en la secuencia de inter\u00e9s. Aprovechando los sistemas naturales de reparaci\u00f3n del ADN de la c\u00e9lula, se facilita una mol\u00e9cula de ADN hom\u00f3loga -con la misma secuencia- a la regi\u00f3n en la que se ha producido el corte pero que incluye la modificaci\u00f3n para que la c\u00e9lula la use de molde en la reparaci\u00f3n. Esta estrategia permite un corta-pega gen\u00e9tico muy preciso.<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400\">Con esta revoluci\u00f3n tecnol\u00f3gica han llegado multitud de aplicaciones en muy diversos \u00e1mbitos. En biomedicina est\u00e1 teniendo gran impacto, no \u201cs\u00f3lo\u201d en la cura de enfermedades mediante terapia g\u00e9nica sino en investigaci\u00f3n b\u00e1sica ya que ayuda a la identificaci\u00f3n y caracterizaci\u00f3n de genes y sus funciones. Esto permite comprender mejor los procesos biol\u00f3gicos o crear modelos celulares y animales, adem\u00e1s de facilitar el desarrollo de f\u00e1rmacos. En biotecnolog\u00eda, se est\u00e1 empleando en el dise\u00f1o de cultivos m\u00e1s resistentes a condiciones ambientales adversas como la sequ\u00eda o m\u00e1s resistentes a plagas, con caracter\u00edsticas nutricionales mejoradas o, incluso, capaces de capturar gases de efecto invernadero. Adem\u00e1s, se est\u00e1 explorando su uso para la conservaci\u00f3n de la biodiversidad, ya sea mediante la modificaci\u00f3n de los individuos de especies en peligro de extinci\u00f3n, con lo que se consigue que se adapten mejor al medio o expulsar a las especies invasoras del ecosistema. Por otra parte, se plantea el uso de CRISPR para combatir enfermedades transmitidas por insectos, como la malaria y el dengue, modificando gen\u00e9ticamente los mosquitos para reducir su capacidad de transmitir enfermedades.<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400\">Sin embargo, todos estos beneficios traen aparejados una serie de riesgos y de desaf\u00edos \u00e9ticos. Entre los riesgos m\u00e1s preocupantes asociados a la t\u00e9cnica en s\u00ed misma, est\u00e1 el efecto <\/span><i><span style=\"font-weight: 400\">off-target<\/span><\/i><span style=\"font-weight: 400\">, o lo que es lo mismo el fallo de localizaci\u00f3n exacta del corte. Esto es, como cuando disparas una flecha y no das en la diana. Adem\u00e1s, surgen problemas asociados a un mal uso, o a la utilizaci\u00f3n poco \u00e9tica de la t\u00e9cnica: mutaciones aberrantes, beb\u00e9s a la carta, la b\u00fasqueda de superhumanos, drogas dirigidas o bioterrorismo entre otras.\u00a0<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400\">En pocas palabras, la tecnolog\u00eda CRISPR se ha convertido en la herramienta de edici\u00f3n gen\u00e9tica m\u00e1s barata, r\u00e1pida y sencilla. Es muy prometedora, tiene y tendr\u00e1 un impacto potencialmente transformador, ya sea directo o indirecto, en una inmensa variedad de campos y, en \u00faltima instancia, en nuestras vidas. Su aplicaci\u00f3n depender\u00e1 en gran medida de c\u00f3mo se desarrolle y regule. En ello, la ciencia y la \u00e9tica juegan un papel clave para fomentar su uso responsable y beneficioso para la sociedad al tiempo que la regulaci\u00f3n proporcionar\u00e1 un marco legal s\u00f3lido para garantizar su aplicaci\u00f3n segura y equitativa.<\/span><\/p><\/div><div style=\"margin-top: 20px\"><p style=\"color: #3d3d3d;font-family: ArgentumSans, sans-serif\"><strong>Autora: <b><i>Cristina Yunta<\/i><\/b><\/strong><\/p><\/div><hr style=\"margin-top: 27px;margin-bottom: 27px;color: #3d3d3d;font-family: ArgentumSans, sans-serif;background-color: #ffffff\" \/><p style=\"font-family: ArgentumSans, sans-serif\"><strong><span style=\"color: #2c284d\">Archivado en<\/span>: <\/strong><a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/revista-hipotesis\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Revista Hip\u00f3tesis<\/a><br \/><strong><span style=\"color: #2c284d\">Etiquetas: <a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/numero-18\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">N\u00famero 18<\/a><\/span><\/strong><span style=\"color: #2c284d\">\u00a0<a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/art\u00edculo\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Art\u00edculo<\/a>, <a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/hipotesis\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Hip\u00f3tesis<\/a><a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/isabel-varela-nieto\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">,<\/a> <a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/hipotesis\/universidad-de-la-laguna\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Universidad de La Laguna<\/a><\/span><\/p><p>https:\/\/doi.org\/10.25145\/j.revhip.18.04<\/p><p>ISSN 3045-7017<\/p>\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-33 elementor-top-column elementor-element elementor-element-129ffdf\" data-id=\"129ffdf\" data-element_type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t<div 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Gen\u00e9tica<\/a><\/p><\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-1d9cfd9 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"1d9cfd9\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<p style=\"text-align: left\">Doctora por la Universidad de La Laguna con la tesis\u00a0<span class=\"c-doc\"><a href=\"https:\/\/portalciencia.ull.es\/documentos\/5e31703c2999523690ffecc2\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><strong><span class=\"c-doc__titulo\">Hiperoxaluria primaria tipo i<\/span>\u00a0<span class=\"c-doc__subtitulo\">enfermedad conformacional<\/span>\u00a0<\/strong><\/a><span class=\"c-doc__anualidad\">2009<\/span><\/span>.\u00a0Dirigida por Dr. Eduardo Carlos Salido Ruiz.<\/p>\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-afe9c30 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target=\"_blank\" rel=\"noopener\">El dise\u00f1o cambia nuestras vidas<\/a><\/li><li><a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/cienciaull\/parkinson-mas-alla-de-los-sintomas-motores\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">P\u00e1rkinson: m\u00e1s all\u00e1 de los s\u00edntomas motores<\/a><\/li><li><a href=\"https:\/\/www.ull.es\/portal\/cienciaull\/ciencia-para-combatir-la-sequia\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Ciencia para combatir la sequ\u00eda<\/a><\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-b701063 elementor-widget elementor-widget-spacer\" data-id=\"b701063\" data-element_type=\"widget\" data-widget_type=\"spacer.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t<style>\/*! elementor - v3.9.2 - 21-12-2022 *\/\n.elementor-column 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